Spis treści
Badania kliniczne to fundament rozwoju współczesnej medycyny. Umożliwiają wprowadzanie innowacyjnych terapii, które poprawiają rokowania pacjentów i otwierają drogę do bardziej precyzyjnych metod leczenia. Często prowadzone są przez firmy farmaceutyczne, jednak w przypadku nowotworów u dzieci takie badania prowadzone są zdecydowanie rzadziej.
W Polsce coraz większą rolę odgrywają badania niekomercyjne finansowane przez Agencję Badań Medycznych, ukierunkowane na realne potrzeby pacjentów, zwłaszcza w obszarach, w których standardowe opcje są niewystarczające. Jednym z takich projektów jest BUTTERFLY [1] – pierwsza w kraju immunoterapia anty-GD2 w mięsaku Ewinga, realizowana w Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka.
Mięsak Ewinga atakuje głównie dzieci
Mięsak Ewinga (Ewing sarcoma, ES) jest rzadkim, bardzo agresywnym nowotworem kości i tkanek miękkich, najczęściej występującym u dzieci, nastolatków i młodych dorosłych. Mediana wieku zachorowania wynosi 15-19 lat. Mimo stosowania intensywnych schematów chemioterapii, radioterapii oraz rozległych operacji chirurgicznych, rokowania w przypadkach nawrotu lub progresji choroby są bardzo niekorzystne.
Szacuje się, że niepowodzenie leczenia dotyczy 20-30% pacjentów, a w przypadku nawrotu 5-letnie przeżycie całkowite spada do 20-25%. Jeszcze trudniejsza sytuacja dotyczy chorych, u których dochodzi do progresji w trakcie pierwszej linii leczenia – 2-letnie przeżycie wynosi poniżej 5%. Co istotne, mimo ogromnych wysiłków klinicznych, od ponad 30 lat nie odnotowano przełomu terapeutycznego w leczeniu ES wysokiego ryzyka. Te dane wskazują na pilną potrzebę poszukiwania nowych metod leczenia, w tym terapii celowanych i immunoterapii
– tłumaczy prof. Anna Raciborska, Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka.
Nowa immunoterapia w leczeniu mięsaka Ewinga
Celem strategicznym projektu BUTTERFLY jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności personalizowanej chemioimmunoterapii u dzieci i młodych dorosłych z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga, u których komórki nowotworowe wykazują ekspresję gangliozydu GD2. Zastosowane przeciwciało – naksytamab – jest już stosowane w leczeniu nerwiaka zarodkowego i charakteryzuje się wysoką aktywnością wobec komórek wykazujących obecność GD2.
Wstępne dane wskazują, że ekspresję GD2 stwierdza się u 60-80% pacjentów z ES, co czyni ją obiecującym celem terapeutycznym. Projekt zakłada skojarzenie naksytamabu z dobrze tolerowaną chemioterapią o udokumentowanej skuteczności w nawrotowym ES – irynotekanem i temozolomidem.
Mięsak Ewinga, zwłaszcza oporny na leczenie lub nawracający, to jedno z największych wyzwań współczesnej onkologii dziecięcej. Od wielu lat nie obserwujemy poprawy wyników leczenia, dlatego poszukiwanie nowych rozwiązań jest absolutnie konieczne. Immunoterapia anty-GD2 daje nam szansę otwarcia zupełnie nowej drogi terapeutycznej. Projekt BUTTERFLY to jedna z pierwszych immunoterapii w guzach kości na świecie i pierwsza terapia naksytamabem w mięsaku Ewinga w Polsce
– podkreśla prof. Anna Raciborska, Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka.
W ramach projektu powstał również biobank materiału biologicznego chorych na ES, co umożliwi rozwój nowych strategii leczenia personalizowanego w przyszłości.
To może zmienić oblicze onkologii
Immunoterapia polega na pobudzaniu układu odpornościowego do walki z komórkami nowotworowymi. W tego typu terapiach przeciwciała rozpoznają określone struktury na powierzchni komórek nowotworowych. Jedną z nich jest gangliozyd GD2 – obecny m.in. w nerwiaku zarodkowym, kostniakomięsaku i mięsaku Ewinga. Dzięki temu może stanowić “punkt uchwytu” dla leków ukierunkowanych, które precyzyjnie trafiają w komórki guza.
W terapii nerwiaka zarodkowego przeciwciała anty-GD2 wykazały znaczące korzyści kliniczne, co stało się podstawą do rozpoczęcia badań w innych nowotworach.
Jeśli rezultaty projektu BUTTERFLY potwierdzą bezpieczeństwo i skuteczność terapii, otworzy to drogę do rozważenia immunoterapii nie tylko w leczeniu opornego mięsaka Ewinga, ale potencjalnie także we wcześniejszych liniach leczenia. Badania kliniczne pozwalają nam tworzyć nowe standardy postępowania, bardziej precyzyjne i mniej obciążające dla pacjentów
– dodaje prof. Raciborska.
Nowe możliwości leczenia rzadkich chorób
BUTTERFLY jest niekomercyjnym badaniem klinicznym, finansowanym przez Agencję Badań Medycznych. Dzięki temu obejmie wszystkich kwalifikujących się pacjentów w Polsce w wieku od 2 do 21 lat z nawrotowym lub opornym ES.
Badania niekomercyjne pozwalają wdrażać terapie tam, gdzie komercyjne projekty nie powstają z powodu rzadkiego występowania chorób lub braku opłacalności. W pediatrii ma to szczególne znaczenie.
Połączenie naksytamabu z irynotekanem i temozolomidem opiera się na danych z terapii nerwiaka zarodkowego, gdzie potwierdzono bezpieczeństwo takiego schematu nawet u pacjentów wcześniej intensywnie leczonych. W badaniu BUTTERFLY terapia jest prowadzona zgodnie ze standardami bezpieczeństwa obowiązującymi w pediatrycznych badaniach klinicznych.
Pacjenci biorący udział w badaniu mają zapewniony dostęp do zaawansowanej diagnostyki, stałą opiekę wielodyscyplinarnego zespołu oraz możliwość skorzystania z terapii, która nie jest dostępna standardowo. Dla rodzin to ogromne wsparcie – świadomość, że wykorzystujemy wszystkie dostępne możliwości terapeutyczne
– podsumowuje prof. Raciborska.
Projekt BUTTERFLY to ważny krok w kierunku poprawy rokowań pacjentów z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga oraz rozwijania terapii personalizowanej w Polsce. Jego wyniki mogą w przyszłości wpłynąć na zmianę standardów leczenia i otworzyć drogę do nowych możliwości terapeutycznych dla kolejnych pokoleń pacjentów.
Potwierdź zapis
Sprawdź maila, żeby potwierdzić swój zapis na newsletter. Jeśli nie widzisz wiadomości, sprawdź folder SPAM w swojej skrzynce.
Coś poszło nie tak