Przełom w leczeniu białaczki – nowa terapia genowa daje nadzieję pacjentom

Ten tekst przeczytasz w 1 minutę
Medycyna XXI wieku wkracza w nową erę. Naukowcy z Wielkiej Brytanii opracowali innowacyjną terapię genową, która może diametralnie zmienić rokowania pacjentów z rzadką i agresywną postacią nowotworu krwi – ostrą białaczką limfoblastyczną z limfocytów T (T-ALL).
Białaczka a przyszłość terapii genowych
Przełom w leczeniu białaczki – nowa terapia genowa daje nadzieję pacjentom
ShutterStock

Dotychczas możliwości leczenia tej postaci choroby były bardzo ograniczone, szczególnie u pacjentów, którzy nie odpowiadali na standardową chemioterapię lub przeszczep szpiku. Nowe podejście otwiera przed nimi realną szansę na długotrwałą remisję.

Czym jest terapia BE-CAR7 w leczeniu białaczki?

BE-CAR7 to nowoczesna forma immunoterapii, w której wykorzystuje się limfocyty T poddane precyzyjnej edycji genetycznej. Zastosowana technologia edycji zasad DNA jest rozwinięciem znanej metody CRISPR, jednak pozwala na zmianę pojedynczych „liter” kodu genetycznego bez przecinania nici DNA. Dzięki temu terapia jest bardziej kontrolowana i potencjalnie bezpieczniejsza, a zmodyfikowane komórki odpornościowe mogą skuteczniej rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe.

Nowoczesna immunoterapia a białaczka T-komórkowa

W białaczce T-komórkowej problemem jest to, że nowotwór rozwija się z komórek układu odpornościowego. Utrudnia to zastosowanie klasycznej terapii CAR-T, ponieważ zmodyfikowane limfocyty mogłyby wzajemnie się niszczyć.

Technologia BE-CAR7 rozwiązuje ten problem poprzez usunięcie określonych markerów z powierzchni komórek T oraz dodanie specjalnego receptora, który pozwala im precyzyjnie atakować komórki białaczkowe, omijając zdrowe tkanki.

Białaczka T-ALL – obiecujące wyniki badań klinicznych

W badaniu klinicznym zdecydowana większość pacjentów osiągnęła bardzo głęboką remisję choroby. Umożliwiło to przeprowadzenie przeszczepu komórek macierzystych bez obecności aktywnej białaczki.

Dalszy ciąg materiału pod wideo

Co szczególnie istotne, ponad połowa leczonych osób pozostaje wolna od choroby nawet kilka lat po zakończeniu terapii. Działania niepożądane – takie jak spadek liczby krwinek czy przejściowe reakcje zapalne – były przewidywalne i możliwe do opanowania pod kontrolą lekarzy.

Białaczka, która była nieuleczalna – historia pacjentki i realna nadzieja

Pierwszą osobą na świecie, która otrzymała terapię BE-CAR7, była trzynastoletnia dziewczynka, u której wyczerpano wszystkie dostępne metody leczenia. Dziś, kilka lat po terapii, prowadzi ona aktywne życie, wracając do szkoły i realizując swoje pasje. Jej historia pokazuje, że nowoczesna terapia genowa może nie tylko przedłużać życie, ale także przywracać jego jakość pacjentom z ciężką postacią białaczki.

Co nowa terapia oznacza dla pacjentów z białaczką?

Choć większość pacjentów z białaczką T-komórkową reaguje na standardowe leczenie, około 20% przypadków pozostaje opornych na terapię. To właśnie dla tej grupy chorych nowa metoda może okazać się przełomowa.

Eksperci podkreślają, że leczenie jest intensywne i wymaga wysoko wyspecjalizowanych ośrodków, jednak daje realną szansę pacjentom, którzy wcześniej jej nie mieli.

Białaczka a przyszłość terapii genowych

Rozwój terapii opartych na edycji genów wskazuje kierunek, w którym zmierza nowoczesna medycyna – ku leczeniu spersonalizowanemu i precyzyjnemu. Choć badania wciąż trwają, już dziś widać, że terapia BE-CAR7 może stać się punktem zwrotnym w leczeniu agresywnych postaci białaczki.

W przyszłości podobne rozwiązania mogą znaleźć zastosowanie także w innych nowotworach i chorobach genetycznych, zmieniając oblicze współczesnej onkologii.

Źródło: University College London

©℗
Materiał chroniony prawem autorskim - wszelkie prawa zastrzeżone. Dalsze rozpowszechnianie artykułu za zgodą wydawcy INFOR PL S.A. Kup licencję.
Zapisz się na newsletter
Chcesz wiedzieć jak dbać o swoje zdrowie? Chcesz uniknąć błędów żywieniowych? Być na czasie z najnowszymi zmianami w przepisach prawa medycznego, farmaceutycznego i praw pacjenta? Zapisz się na nasz newsletter i otrzymuj rzetelne informacje prosto na swoją skrzynkę.
Zaznacz wymagane zgody
loading
Zapisując się na newsletter wyrażasz zgodę na otrzymywanie treści reklam również podmiotów trzecich
Administratorem danych osobowych jest INFOR PL S.A. Dane są przetwarzane w celu wysyłki newslettera. Po więcej informacji kliknij tutaj.
success

Potwierdź zapis

Sprawdź maila, żeby potwierdzić swój zapis na newsletter. Jeśli nie widzisz wiadomości, sprawdź folder SPAM w swojej skrzynce.

failure

Coś poszło nie tak

Newsletter
Drukuj
Skopiuj link