Spis treści
Zbiórka na lek na DMD
Sukces zbiórki internetowego twórcy, który podczas rowerowego streamu zebrał 12 mln zł. na leczenie Maksa Trockiego cierpiącego na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD), wywołał w kraju falę pytań o system finansowania ratunkowego.
Resort zdrowia: Refundacji nie będzie
Resort zdrowia ucina jednak dyskusje o państwowym wsparciu – czytamy w „Rz”. Wiceministra Katarzyna Kacperczyk deklaruje wprost, że refundacji nie będzie, powołując się na ubiegłoroczną decyzję Europejskiej Agencji Leków (EMA), która odmówiła dopuszczenia tej terapii genowej do obrotu w Europie. Uzasadnienie: nie wykazano korzyści z jej stosowania.
Eksperci medyczni, z którymi rozmawiał dziennik, tonują społeczny entuzjazm i wskazują na poważne wątpliwości dotyczące preparatu. Choć amerykańska FDA warunkowo zatwierdziła go dla chodzących dzieci od czwartego roku życia, to specjaliści podkreślają brak jednoznacznych dowodów na jego skuteczność oraz wysokie ryzyko. Rozmówcy „Rz” przypominają o odnotowanych przypadkach śmiertelnych.
Terapie genowe, które nie posiadają europejskiej rejestracji
Wobec braku twardych danych o bezpieczeństwie, Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych 6 czerwca ub. r. podjęło uchwałę rekomendującą niepodawanie w Polsce terapii genowych, które nie posiadają europejskiej rejestracji, a są finansowane ze źródeł prywatnych.
Cytowana przez „Rz” przewodnicząca PTND, prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, tłumaczy to koniecznością ochrony zdrowia pacjentów, a lekarze zajmujący się DMD dystansują się od medialnych akcji, apelując o rozwagę w ocenie niesprawdzonego klinicznie leczenia.
Potwierdź zapis
Sprawdź maila, żeby potwierdzić swój zapis na newsletter. Jeśli nie widzisz wiadomości, sprawdź folder SPAM w swojej skrzynce.
Coś poszło nie tak