
Spis treści
Polska liderem w leczeniu hemofilii
Resort zdrowia informuje, że każdy pacjent z hemofilią ma dostęp do nowoczesnego leczenia profilaktycznego i stabilizującego chorobę. Dostawy leków koordynuje Narodowe Centrum Krwi, dzięki czemu chorzy nie muszą martwić się o ciągłość terapii.
Decyzje refundacyjne opierają się na czterech filarach: skuteczności terapii, bezpieczeństwie, częstotliwości podawania oraz sposobie podania leku.
Nowe leki i szersze wskazania
Aktualnie procedowany jest wniosek o rozszerzenie refundacji emicizumabu (Hemlibra) dla dzieci i dorosłych. Trwają także prace nad objęciem refundacją nowych koncentratów czynnika krzepnięcia o ultradługim działaniu, które można podawać raz w tygodniu.
Pod koniec 2024 roku Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu dwa kolejne podskórne leki – marstacymab i koncizumab. Toczą się rozmowy, by także one były dostępne dla polskich pacjentów.
Rekomendacje ekspertów dotyczące leków
Specjaliści podkreślają, że największe korzyści z emicizumabu odnoszą dzieci poniżej 4. roku życia i osoby z utrudnionym dostępem dożylnym.
Z kolei pacjenci aktywni fizycznie powinni korzystać z dożylnych czynników krzepnięcia – zwłaszcza tych podawanych co 7–10 dni, które skutecznie chronią przed krwawieniami również w razie urazów czy zabiegów.
Koszty leczenia hemofilii
Roczna profilaktyka pacjenta kosztuje państwo od 400 do 900 tys. zł, a w przypadku powikłań wydatki mogą sięgnąć nawet 2 mln zł rocznie. Najdroższy indywidualny przypadek w ostatnich latach pochłonął 43 mln zł ze środków publicznych.
Ministerstwo Zdrowia podkreśla, że negocjacje z firmami farmaceutycznymi są niezbędne, by zagwarantować pacjentom skuteczne leczenie przy jednoczesnej ochronie finansów publicznych.
Priorytet: skuteczność i dostępność do leczenia
Resort zapewnia, że jego priorytetem jest bezpłatny dostęp do skutecznego i bezpiecznego leczenia dla wszystkich pacjentów z hemofilią. Szczególny nacisk kładzie się na terapie długodziałające dla dzieci i młodzieży, które pozwalają prowadzić życie bardziej zbliżone do zdrowych rówieśników.