Spis treści
Problem „nieuleczalnych” białek
Białka odgrywają kluczową rolę w niemal wszystkich procesach zachodzących w organizmie człowieka. Jednak w sytuacjach, gdy ulegają mutacjom, nieprawidłowemu fałdowaniu, nadprodukcji lub gromadzą się w niewłaściwych miejscach, mogą zaburzać funkcjonowanie komórek i prowadzić do rozwoju chorób.
Wiele schorzeń takich jak nowotwory, choroby neurodegeneracyjne czy zaburzenia autoimmunologiczne jest napędzanych właśnie przez tego typu patologiczne białka. Część z nich charakteryzuje się strukturą lub właściwościami, które czynią je wyjątkowo odpornymi na klasyczne leczenie farmakologiczne. Z tego powodu określa się je często mianem „undruggable”, czyli trudnych lub niemożliwych do skutecznego zaatakowania za pomocą leków.
NPTAC – nowa generacja terapii celowanych
Zespół badawczy kierowany przez Bingyang Shi, profesora nanomedycyny z University of Technology Sydney, opracował nową klasę inżynieryjnie projektowanych nanocząstek, określanych jako nanoparticle-mediated targeting chimeras (NPTAC). NPTAC to mikroskopijne cząstki, które można precyzyjnie zaprojektować tak, aby rozpoznawały konkretne białka wywołujące choroby, wiązały się z nimi selektywnie oraz kierowały je do naturalnego „systemu recyklingu” organizmu, gdzie ulegają degradacji i usunięciu. Co istotne, technologia ta umożliwia degradację zarówno białek znajdujących się wewnątrz komórek, jak i tych obecnych poza nimi.
Potencjalne znaczenie kliniczne
Jedną z największych zalet nowej technologii jest jej wszechstronność. NPTAC:
- mogą być projektowane w sposób swoisty dla danej tkanki lub choroby,
- wykazują zdolność przenikania przez barierę krew–mózg, co ma kluczowe znaczenie w leczeniu chorób neurologicznych,
- cechują się modułową budową typu „plug-and-play”, umożliwiającą szybkie dostosowanie do różnych celów terapeutycznych,
- bazują na nanomateriałach zatwierdzonych przez FDA, co zwiększa szanse na przyszłe zastosowanie kliniczne.
W badaniach przedklinicznych technologia ta wykazała obiecujące rezultaty m.in. wobec białek EGFR (często odpowiedzialnych za wzrost guzów nowotworowych) oraz PD-L1, które pomaga komórkom nowotworowym unikać reakcji układu odpornościowego.
Przyszłość leczenia chorób przewlekłych i nowotworowych
Ukierunkowana degradacja białek to jeden z najszybciej rozwijających się obszarów współczesnej biotechnologii. Szacuje się, że globalny rynek w tym segmencie przekroczy wartość 10 miliardów dolarów do 2030 roku. Nowa platforma NPTAC może stać się fundamentem kolejnej generacji tzw. inteligentnych terapii precyzyjnych, łączących leczenie z diagnostyką.
Jak podkreślają autorzy badań, technologia ta zmienia sposób postrzegania nanocząstek, z pasywnych nośników leków w aktywne czynniki terapeutyczne. Obecnie zespół badawczy poszukuje partnerów przemysłowych, którzy pomogą przyspieszyć rozwój kliniczny i przygotować rozwiązanie do przyszłych badań z udziałem pacjentów.
Źródło: University of Technology Sydney
Potwierdź zapis
Sprawdź maila, żeby potwierdzić swój zapis na newsletter. Jeśli nie widzisz wiadomości, sprawdź folder SPAM w swojej skrzynce.
Coś poszło nie tak